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成果基本情况

成果名称	骨髓增生异常综合征患者巨核分化异常的机理研究
关键词	巨核分化；MDS
第一完成单位	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
成果参与单位	首都医科大学、河北医科大学第二医院
成果应用行业	科学研究、技术服务和地质勘查业\|
所属高新技术领域	生物与新医药技术\|
所属战略性新兴产业	生物\|
成果属性	原始创新\|
成果成熟度	实验室阶段
访问量	345
成果简介	1. 成功建立了骨髓MEP来源的巨核分化体系，并模拟了MDS巨核细胞早熟、成熟障碍和增殖力降低的异常表型； 2. 少细胞转录组测序揭示了MDS巨核细胞早期成熟和免疫特征增强调控异常巨核发生的关键基因及信号通路； 3. 鉴定出SLC18A2调控巨核分化，并在MDS患者异常巨核细胞中特异高表达； 4. 筛选出SLC18A2抑制剂通过抑制免疫巨核细胞生成促进正常巨核细胞分化和成熟，可作为潜在的小分子治疗药物。